טקפידרה (Dimethyl fumarate – Tecfidera) היא תרופה פומית המיועדת למטופלים עם טרשת נפוצה מסוג התקפי-הפוגתי. היא מאושרת לשימוש על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) מאז שנת 2013 ונכנסה לסל התרופות בישראל בשנת 2014, כטיפול קו ראשון למחלה.

טקפידרה הוכיחה יעילות בחולים "נאיביים" לאורך 9 שנות טיפול

במחקרי פאזה שלישית, ה-DEFINE וה-CONFIRM, טקפידרה הוכיחה יעילות גבוהה ופרופיל סיכון-תועלת חיובי בחולי RRMS. תוצאות דומות נצפו במחקר ההמשך ENDORSE. בכנס זה הוצגה אנליזה חדשה על תת אוכלוסיית המטופלים הנאיביים מ-DEFINE ,CONFIRM ו-ENDORSE, אשר בחנה את יעילות הטיפול בטקפידרה לאורך מעקב חציוני של כ-9 שנים (n=229).

תת אוכלוסיית המטופלים הנאיביים הוגדרה כמטופלים שאובחנו כחולי RRMS עד שנה לפני כניסתם למחקרי האב DEFINE וה-CONFIRM, ואשר לפני הטיפול בטקפידרה לא קיבלו טיפול כלל או טופלו רק בקורטיקוסטרואידים.

המטופלים הנאיבים סווגו על פי מועד תחילת הטיפול בטקפידרה. מטופלים שטופלו במחקרי האב DEFINE ו-CONFIRM בטקפידרה (Dimethyl fumarate (DMF למשך שנתיים, והמשיכו לקבל טקפידרה גם במחקר ההמשך לשבע שנים נוספות, הוגדרו כ-n=144) DMF/DMF). לעומתם, מטופלים אשר טופלו בשנתיים הראשונות של מחקרי האב בפלצבו ואז עברו במחקר ההמשך לטקפידרה למשך שבע שנים, הוגדרו כ-PBO/DMFי(n=85).

לאחר כ-9 שנים, 50% מ-DMF/DMF הנאיביים ו-45% מ-PBO/DMF הנאיביים המשיכו להיות על טיפול עם טקפידרה. מבחינת היעילות, החוקרים הראו כי קצב ההתקפים השנתי המתוקנן (adjusted ARR) נשאר נמוך בשתי הקבוצות ולא היה הבדל מובהק סטטיסטית ביניהן (0.14 עבור DMF/DMF ו-0.15 עבור DMF/PBOי; P=0.6377). בקבוצת המטופלים הנאיביים שהחלו טיפול בפלצבו, במשך השנתיים על הפלצבו, קצב ההתקפים השנתי המתוקנן (adjusted ARR) היה 0.25. לאחר שעברו לטיפול עם טקפידרה קצב ההתקפים השנתי המתוקנן (adjusted ARR) ירד ל-0.09, בשנים 3 עד 9, המהווה ירידה יחסית של 64%.

מבחינת הנכות הפיזית, לאחר 9 שנים, 93% מכלל המטופלים בשתי הקבוצות שמרו על יכולת ההליכה (מוגדרת כציון EDSS הנמוך מ-4). לאחר כ-9 שנים, ל-83% מ-DMF/DMF הנאיביים ול-77% מ-PBO/DMF הנאיביים, לא הייתה התקדמות בנכות המאושרת לאורך 24 שבועות (CDP).

נתונים אלו תומכים ביעילות הגבוהה וארוכת הטווח של טקפידרה לטיפול במטופלי טרשת נפוצה התקפית הפוגתיתגם כאשר מדובר במטופלים שרק אובחנו לאחרונה (נאיביים).

Gold, R et al. Delayed-release dimethyl fumarate demonstrates sustained efficacy over nine years in newly diagnosed patients with relapsing-remitting multiple sclerosis: : Poster P920. Presented at Ectrims. 09-11 October, 2018, Berlin

למידע נוסף יש לעיין לרופא של טקפידרה המאושר על ידי משרד הבריאות הישראלי, אפריל 2018.