עד כה, מחקרים הראו כי אנשים עם טרשת נפוצה שמתקדמת ללא התקפים (Progressive Multiple Sclerosis), יכולים להרוויח מטיפול תרופתי. עם זאת אושר רק טיפול אחד (Ocrelizumab) המוגבל לאנשים שסובלים ממחלה מתקדמת ראשונית. הקושי בהערכת השפעת הטיפול היא אחת הסיבות העיקריות לקושי במציאת טיפול תרופתי מתאים. ריכוז ה-Neurofilaments ב-CSF הוא סמן לנזק נוירונולי-אקסונלי. שרשראות קלות (NfL) ושרשאות כבדות (NfH) הן כלי להערכת התוצאים ולבחירת טיפול.

במאמר זה מדווחים החוקרים על שני מטופלים עם טרשת נפוצה מתקדמת, שטופלו בטיפול תת עורי עם Cladribine תוך כדי הערכה מתמדת ל-NfL ב-CSF, הדמיות ב-MRI ומעקב קליני, לפני ואחרי הטיפול.

הטיפול ב-Cladribine נסבל באופן טוב ללא תופעות לוואי. רמות ה-NfL ירדו בצורה משמעותית בשני המטופלים (ב-73% ו-80%), דבר שתאם את הדמיות ה-MRI שהצביעו על ירידה בפעילות המחלה. המגבלה הפיזית הוחמרה באחד המטופלים ונשארה יציבה בשני.

מסקנת החוקרים היא שאנשים עם טרשת נפוצה מתקדמת, אשר ניתן למדוד את מחלתם (הדמייה ו-NfL) צריכים להיות מועמדים לטיפול. נראה ש-NfL מהווה סמן רגיש באנשים אלו, ויכול לשמש כסמן במחקרים עתידיים. Cladribine, למרות התוויתו המקורית לטרשת נפוצה התקפית, יכול לשמש כחלופה טיפולית טובה לאנשים אלו.

מקור: 

Yildiz O.  et al (2018). Multiple Sclerosis and Related Disorders, Volume 24 , 20 - 27