• יו"ר: פרופ' דמטריוס קרוסיס
  • מזכיר: ד"ר רוני מילוא
  • גזבר: ד"ר עדי וקנין
שבוע המודעות לטרשת נפוצה

קיסימפטה – יעילות גבוהה ונוחות במתן ביתי

נתונים חדשים מדגימים היענות גבוהה במיוחד בקרב החולים לטיפול בקיסימפטה, תרופה חדשנית לטרשת נפוצה המראה יעילות רבה עוד בשלבים המוקדמים, ומאפשרת למטופלים לנהל את המחלה מהבית

טרשת נפוצה (MS) היא מחלה דלקתית כרונית של מערכת העצבים המרכזית, המאופיינת בהרס המיאלין על ידי מערכת החיסון, תוך גרימת נזק למוח, לעצבי הראייה ולחוט השדרה. נזק זה מתבטא בשלל תסמינים, וביניהם חולשת גפיים, הפרעות תחושה, פגיעה בראייה ועלול להוביל להדרדרות קוגניטיבית ומוגבלות. המחלה, המשפיעה על כ-3 מיליון אנשים ברחבי העולם, מתייצגת בצורות שונות. הצורה השכיחה ביותר היא תסמונת התקפתית-הפוגתית (RRMS), המתאפיינת באירועים של הופעת תסמינים או החמרה שלהם, ולאחר מכן תקופות של התאוששות, בהן התסמינים נעלמים או פוחתים, באופן ספונטני או בשל טיפול אנטי דלקתי. עם זאת, ללא טיפול תרופתי, רוב החולים יתקדמו בסופו של דבר לצורות נוספות של המחלה, כגון טרשת נפוצה מתקדמת שניונית (SPMS). סוג זה מאופיין בהחמרה מתמדת של תסמיני המחלה, עד לירידה קוגניטיבית ונכות משמעותית, ללא תלות בהתקפים, נסיגה או חזרה למצב הקודם.

טרשת נפוצה מאובחנת בדרך כלל בגילאי 20-40, והיא שכיחה פי 2 בקרב נשים בהשוואה לגברים. מכיוון שמדובר בחולים מגיל צעיר, למוגבלות המצטברת יש השפעה רבה על איכות החיים שלהם, ומכאן החשיבות הרבה לעצירת המחלה ומניעת ההדרדרות. כך, מודולציה של הפעילות החיסונית בשלב מוקדם היא יעד מפתח עבור החוקרים.

למרות התקדמות דרמטית בהערכה הקלינית שלה, עקב הזמינות הנרחבת של אמצעי הדמיה, ההבנה שלנו לגבי האטיולוגיה הבסיסית של המחלה נותרה מוגבלת. מאחר ומדובר בהפרעה עם מאפיינים קליניים ופתולוגים משתנים, המשקפים מסלולים שונים של פגיעה, יש מספר תאוריות בנוגע למנגנון העומד בבסיסה. התאוריה המקובלת ביותר היא שמדובר בהפרעה אוטואימונית המתווכת על ידי תאי B אוטוריאקטיביים.

כיום קיימות בשוק כ-16 תרופות שונות לטיפול בטרשת נפוצה, לרבות אינטרפרון בטא, תרופות ביולוגיות ותרופות כימיות. אופטומומאב, המשווקת תחת השם "קיסימפטה", היא הטיפול הראשון והיחיד כנגד תאי B שיכול להילקח על ידי המטופל בביתו, ללא צורך בהגעה למרכז רפואי או במתן טיפול מקדים.

אחד ההיבטים החשובים ביותר של קיסימפטה הוא היעילות הגבוהה שלה. היא הודגמה בשני מחקרי פאזה שלישית מרכזיים בהם השתתפו מטופלים עם טרשת נפוצה התקפית הפוגתית. בהשוואה לטיפול ביולוגי ב-TERIFLUNOMIDE (אובג'יו), תרופת קו ראשון אוראלית לטיפול במחלה, קיסימפטה הפחיתה את שיעורי ההתקף השני במעל 50%. בנוסף, היא הוכחה כיעילה בהפחתת הסיכון להחמרה בנכות, על פי מדדי החמרה מאומתת, בקרב שליש מהמטופלים. אם לא די בכך, התרופה הראתה דיכוי מובהק של מספר הנגעים הקיימים והופעת נגעים חדשים שנצפה בסריקות MRI (p<0.001).

היבט חשוב נוסף של התרופה הוא פרופיל הבטיחות שלה. קיסימפטה הפגינה בטיחות וסבילות בקרב המטופלים הדומות לאלו של TERIFLUNOMIDE (5.7% ו-5.2% בהתאמה). במחקר, לא היו תופעות לוואי שהיו שונות מאלו הקיימות בתרופות קו ראשון, תופעות של ממאירות ותגובות מערכתיות חמורות היו נדירות ביותר, ולא דווח על מקרים של PML, העלולים להיגרם בשימוש בתרופות ביולוגיות אחרות.

כמו כן, מנגנון הפעולה של התרופה מאפשר דילול ממוקד ומכוון של תאי B הנמצאים בבלוטות הלימפה, ומהווים מסלול חשוב במחלת הטרשת הנפוצה. בדרך זו, התרופה משמרת את תאי ה-B שנמצאים בטחול. בנוסף, משום שהיא ניתנת בזריקה תת עורית מתאפשר דילול מהיר של התאים הנשמר לאורך זמן במהלך מתן הטיפול, כך שהמינונים של התרופה נשארים נמוכים. לצד זאת, קצב התאוששות תאי ה-B עם קיסימפטה מהיר כמעט פי 2 מטיפולים אחרים נגד תאי B (36 שבועות לעומת 72 שבועות).

יחד עם כל אלו, יתרון מובהק של התרופה הוא האפשרות שהיא מעניקה למטופלים לנהל את הטיפול בעצמם. קיסימפטה ניתנת באמצעות עט הזרקה אוטומטי מוכן מראש, שמאפשר להזריק את התרופה ישירות מתחת לעור. מדובר בהטבה משמעותית עבור החולים שמשפיעה רבות על איכות חייהם, וראיה לכך ניתן לראות בהיענות הגבוהה לטיפול שנרשמה במחקרים הקליניים.

"האישור של התרופה הוא חדשות נפלאות עבור חולים עם טרשת נפוצה התקפית. במחקרים הקליניים המרכזיים, טיפול פורץ דרך זה הביא להפחתה עמוקה בנגעים חדשים במוח, הפחתת הישנות והאטה של התקדמות המחלה הבסיסית", אמר פרופסור סטיבן ל. האוזר, מנהל מכון UCSF למדעי המוח. "באמצעות פרופיל הבטיחות המועדף ומשטר ההזרקות החודשי הנסבל היטב, המטופלים יכולים לטפל בעצמם בביתם".

בחסות בלתי תלויה של חברת נוברטיס

נושאים קשורים:  שבוע המודעות לטרשת נפוצה,  קיסימפטה,  טרשת נפוצה,  תאי B,  SPMS